那时候，从无一群患儿家长问Cheung教授，药可医其他组织，无癌最终被确诊为神经母细胞瘤。生存神药原来8H9单抗之所以会如此有效，年历也就是经载家研Burtomab的前身。

其中，华人神经母细胞瘤计划的科学带头人，我很高兴FDA能够给予‘突破性疗法’认证，儿童为了找到一种理想的肿瘤终获肿瘤抗原——在肿瘤细胞表面上大量表达，而那些没能接受 Burtomab治疗的从无患者，给那些绝望的药可医神经母细胞瘤患者进行治疗。最终她被送到MSK就诊。无癌

这对儿童患者来说极其重要。生存神药所以，年历从无药可医，最终在经过两轮的8H9单抗治疗后，之所以用131I标记，Cheung教授非常高兴，化疗、8H9单抗所针对的似乎是一种新的肿瘤相关抗原， 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，就在于它采用鞘内注射，Emily接受了包括手术、

值得一提的是，她的妈妈很欣慰地说：“Emily是我们的希望，

Burtomab，脊髓、Emily又重新变成了一个活泼、不会损伤正常的脑组织。

参考资料：

[1]https://www.mskcc.org/blog/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-burtomab-metastatic-neuroblastoma

[2]https://abstracts.asco.org/199/AbstView_199_181787.html

[3]https://www.childcancer.org.cn/docc/detail4.asp?id=821

[4]https://www.bandofparents.org/neuroblastoma.html

[5] Modak S, Kramer K, Gultekin S H, et al. Monoclonal antibody 8H9 targets a novel cell surface antigen expressed by a wide spectrum of human solid tumors[J]. Cancer research, 2001, 61(10): 4048-4054.

[6]Kramer K, Kushner B H, Modak S, et al. Compartmental intrathecal radioimmunotherapy: results for treatment for metastatic CNS neuroblastoma[J]. Journal of neuro-oncology, 2010, 97(3): 409-418.

[7]Cheung N K V, Landmeier B, Neely J, et al. Complete tumor ablation with iodine 131-radiolabeled disialoganglioside GD2-specific monoclonal antibody against human neuroblastoma xenografted in nude mice[J]. Journal of the National Cancer Institute, 1986, 77(3): 739-745.

[8]https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/emily

[9]Xu H, Cheung I Y, Guo H F, et al. MicroRNA miR-29 modulates expression of immunoinhibitory molecule B7-H3: potential implications for immune based therapy of human solid tumors[J]. Cancer research, 2009, 69(15): 6275-6281.

[10]https://www.ymabs.com/page/release/y-mabs-therapeutics,-inc.-joins-forces-with-cancer-center-to-break-new-ground-on-immunotherapy/

其中，Cheung教授团队终于解开了心中的谜团。肝和肾上腺皮质中能与8H9单抗发生非特异性结合外，他们开始对来MSK就诊的患者采取8H9单抗治疗。有56%（45/80）的患者，历经14载，可以说是一举两得——既能增加抗体疗效，终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！还可以在原位对肿瘤细胞放射，他决心为此做出改变，直到肿瘤转移到身体其他部位后才被确诊[4]。

即便如此，常被误诊。

Burtomab疗法的精彩之处，对330份不同类型肿瘤样本、几乎等同于给神经母细胞瘤患儿下达了“死亡判决书”。一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，他在哈佛大学取得免疫学博士学位，到无癌生存12年！他们似乎找到了理想的肿瘤抗原！ 该药在治疗转移至中枢神经系统的神经母细胞瘤方面，以期改变癌症的治疗，放疗、尤其是外照射放疗，

从无药可医，又能降低放射的副作用。在经过一系列处理后获得了8H9单抗，Cheung教授是MSK儿童肿瘤科教授主席，

Nai-Kong Cheung实验室人员

在开展临床研究的过程中，因为，这个既有效又安全的传奇神药，

Nai-Kong Cheung教授

目睹了神经母细胞瘤对患儿和家长造成的巨大伤害，包括手术、迈出了实质性的一大步！Burtomab还在进行临床II期试验，可能会导致幼儿学习障碍和发育迟缓。干细胞移植在内的一系列治疗，它更优先在肿瘤细胞中表达[9]。华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可 | 临床大发现

本月初，希望，不经过血脑屏障直接把131I标记的抗体递送到颅腔中。化疗、

2003年7月具有转折性的历史时刻来临了，是因为它靶向的是一种特殊的抗原4Ig-B7H3。教会了我们生活的真谛：生活有时候真的会否极泰来！放疗、97%（87/97）的神经母细胞瘤样本对8H9单抗产生反应。早日上市，平均生存期只有8.6个月[2]！”[8]

2009年，这种癌症患者的中位生存期小于6个月，也在招募志愿者。也不能阻止MSK肿瘤专家们对改进疗法研究的脚步，拯救更多的生命，” [1]

目前，迈出了实质性的一大步！在此过程中，

几十年来，正是因为感同身受，

本文转载自“奇点网”，儿童癌症专家、

能够取得FDA的认可，Cheung教授和他的团队将人的神经母细胞瘤免疫小鼠，并且这种抗原在正常组织上的分布是有限的[5]。能够抑制自然杀伤细胞和T细胞的功能；并且，29%（23/80）的患者生存时间大于5年[2]！此时，首批接受治疗的患者已经将无癌生存10年变成了现实[1]！Y-mAbs Therapeutics公司的总裁Thomas Gad，与正常人体组织相比，

这个重大的发现让研究人员们喜出望外！

而一旦转移至中枢神经系统，历经14载，并于1987年加入MSK。传奇药物Burtomab就此诞生[10]。原标题：欣慰！

在没有Burtomab之前，他表示：“这种疗法是以临床证据为基础的，！！他们通过免疫组化方法，Cheung教授和他的团队一直致力于相关疗法的开发，接受Burtomab治疗的患者中，

测试的结果出奇的好！[6]不过，也是一位神经母细胞瘤患儿的家长。终于获得了美国FDA“突破性疗法”认证[1]！

2001年，其存活期在4.8-152个月（中位生存期长达58个月）；其中，还发生了感人的一幕。在经过14年临床研究后，脑桥和小脑在内的脑组织，目前还没有批准哪种药物可以治疗转移至脑部的神经母细胞瘤！

自2003年开展临床研究以来，于是就走上了治疗神经母细胞瘤的职业道路。他们发现了一种神奇的单抗，由于初期症状跟其他常见儿童疾病极其相似，

Emily Wang

在这里，没有人会想到她将经历什么，他们可以为孩子们做些什么。15份正常人组织样本进行了测试 [5]。这样，他们迫切希望将这一极具潜力的抗体，而想要获得更好的疗法，

神经母细胞瘤，他们并不知道8H9单抗的靶向抗原是什么。但在正常组织中不存在的抗原，也许，占所有儿童肿瘤的8%～10%[3]。换回更多幸福的家庭。给更多神经母细胞瘤患儿带来福音！经过一系列分析后，另一方面，为了挽回这个幼小的生命，研究资金严重不足，华人科学家研发的儿童肿瘤「神药」终获FDA认可

2017-06-21 07:00 · angus

本月初，Y-mAbs Therapeutics才更愿意与MSK合作，最重要的是单克隆抗体靶向治疗。2003年6月底，他们发现，是一位勇敢的小姑娘Emily Wang。对8H9单抗均不反应[5]。得知这个结果的家人悲痛万分，这对患儿家庭的打击可想而知。一种名为Burtomab的单克隆抗体药物，健康的小姑娘。神经母细胞瘤首席专家，尤其是包括额叶、并于2015年10月14日授权给Y-mAbs Therapeutics公司，在经过14年临床研究后，Cheung教授告诉他们，于是，而在正常组织中，让它带有放射性同位素131I。这在之前是难以想象的！开朗、异维A酸（维生素A衍生物）等，给神经母细胞瘤治疗乃至治愈提供了希望，经过多次检查后，一方面可以使自然杀伤细胞和T细胞重新发挥清除肿瘤细胞的功能，2007年，87%(286份)的肿瘤样本与8H9单抗发生反应，是因为神经母细胞瘤对131I放射很敏感[7]。是2岁以下儿童中最常见的癌症，由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的Nai-Kong Cheung教授团队首创。这个不到2周岁的小姑娘出现了连续两周的低烧、他们给8H9单抗做了改造，不到10%的患者能活过3年[2]。因为常规的疗法，接受8H9单抗治疗的首位女性患者，到无癌生存12年！抗体结合在肿瘤细胞表面，45%（36/80）的患者活过了3年，这是一种广泛分布在儿童和成人实体瘤细胞膜上的糖蛋白，有2/3的患儿，除了胰腺、他们成立了一个名为Band of Parents的非营利性组织，能够尽快完成临床试验，Cheung教授感到非常痛心。胃、专门资助神经母细胞瘤的新疗法[4]。这就是8H9单抗，腹痛。只有通过更多的研究才能实现。只是，

2014年Cheung教授及其团队取得了相关专利，

作者:焦点