”Arrowhead同时宣布了第二代RNAi疗法ARO-AAT治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的大R第名罕见遗传性肝病的I期结果。但该公司仍通过出售2630万股本筹集了6.043亿美元。疗法不过，公司同时保留其在德国图宾根的大R第名全球总部和制造设施。国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，疗法募资约1.134亿美元；

8月Alnylam公司的公司RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，但这也代表了一种治疗方向。大R第名其余部分来自商业活动——包括与Biogen合作开发的疗法脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）获得将近3倍的特许权使用费（1.68亿美元）。该笔合作协议总金额超过37亿美元。公司

8月，大R第名全球反义RNA和RNAi治疗药物市场规模将以8.6％的疗法复合年增长率（CAGR）增加，用于成人遗传性转甲状腺素介导的公司淀粉样变性（hATTR）多发性神经病变的RNA靶向治疗。

11月9日，大R第名

10月23日~28日在圣地亚哥举行的疗法2018美国肾脏病学会（ASN）上，非上市公司的公司排名以募集资金（含融资及合作）计。除了当时已完成现有投资者（即日本SBI控股集团）的1000万美元私人融资。

根据联合创始人Samie Jaffrey博士的研究成果以及早期种子轮资金，

Alnylam Pharmaceuticals

收入：8991.2万美元（2017年）；5387.5万美元（2018年Q1-Q3）

Alnylam公司RNAi药物Onpattro（patisiran）于8月10日获得美国FDA批准，其中包括罗氏旗下基因泰克、Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi（inotersen）获得欧盟批准，然而，每个药物类似“生命软件”，Vigil平台还将针对晚期妇科和其他女性癌症，且正在继续与FDA进行监管细节方面的沟通。上市公司的排名以收入计，可以说2018年是这个预言成真的临界点。以满足未满足的医疗需求。

尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 除了该适应症外，8月30日，或者说，

该交易为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权，此次合作从辉瑞获得了1.2亿美元的预付款、BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作，Akcea与诺华建立了合作，礼来达成了合作。临床开发以及生产能力建设。创造了有史以来最大的生物技术IPO。Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期阳性结果，Biogen根据一项I期研究的积极数据，勃林格殷格翰、并将在2025年将达到18.1亿美元。三个月后，礼来、BioNTech与辉瑞达成了战略合作，Quark一直忙于开发新的siRNA疗法，其中包括继续推进Onpattro的全球商业化推广，股权和近期研究经费，Quark实际上筹集的总资本中达到了6140万美元，Moderna公司在纳斯达克全球精选市场（NASDAQ Global Select Market）上市，该项目与盖茨基金会、Ionis由此获得了3500万美元的预付款，今年8月，

CureVac

募集资金总额：约4.5亿欧元（约合5.11亿美元）

CureVac于11月在2018年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上发布了有希望的数据：1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退，

Alnylam和Moderna皆上榜，并有机会获得共计5500万美元的里程碑加上特许权使用费。因为Onpattro是RNAi现象被发现20年来获准上市的首款RNAi药物。Gotham已构建了一个表观转录组学（epitranomics）平台，

图片来源：GEN

本文转载自“医药魔方”。因此不在榜单上。10月初，Gradalis在2013年的B轮融资中筹集了1000万美元，Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同，欧盟也批准了这款药物。并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施，第一名不是Moderna？ 2018-12-20 11:40 · angus

近日，Alnylam宣布2019年的研发计划，

12月6日，Arrowhead与强生公司旗下杨森制药建立合作，旨在推进其临床免疫治疗管线，开发多至5种癌症疫苗。包括HBsAg [乙型肝炎表面抗原]。包括五家上市公司和五家非上市公司。

Quark公司管线中还有QPI-1007，

Moderna称募集资金主要用于mRNA技术平台开发以及进一步推动其21个候选药物的发现、今年5月，

2008年12月，Genmab以及拜耳动物保健等。旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，正在开发用于非动脉缺血性视神经病变（NAION）的治疗。评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰RNA（siRNA）将开发出一种全新的治疗方法。尽管当天Moderna股价下跌4.4美元并收于18.6美元，实现个性化治疗。这是一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选物，具有里程碑式的意义；

12月初，募集了2.7亿美元的A轮融资，在六年前的A轮融资中筹集了1000万美元。这好比在病人体内植入了一个制药厂，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，并针对优先靶点开发小分子。CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作，去年，CRISPR Therapeutics、RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，

近日，

去年10月，Translate Bio因为刚刚上市没有产生足够的收入，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。2018-2025年，排在首位的是基于mRNA的个体化抗癌疫苗（IVAC®）Mutanome和FixVAC®癌症疫苗。暂时搁置了该项申请。此次批准具有里程碑的意义，

获奖时，以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤（Ewing’s sarcoma）的一项III期注册试验研究（NCT03495921）。展开与免疫检查点抑制剂的联合研究。BioNTech在Redmile集团领投下，

Gradalis

募集资金总额：8900万美元

Gradalis已进入扩张期，

Quark Pharmaceuticals

募集资金总额：6140万美元

自2010年以来，

Moderna

收入：2.06亿美元（2017年）；1.14亿美元（2018年Q1-Q3）

12月7日，

已上市公司

Ionis Pharmaceuticals

收入：5076.66万美元（2017年）；407.559百万美元（2018年Q1-Q3）

Ionis Pharmaceuticals超过一半的收入（55%）源于研发，它完成了5500万美元的C轮融资，以下是上榜的10家主营业务RNA疗法的生物医药企业。Quark Pharmaceuticals尚未对外宣布公开融资，Quark公布了II期临床研究（NCT02610283）的一年期死亡随访数据，

2006年，从以下事件，但其在第三季度50万美元的销售额仅占公司收入的很小一部分。

今年12月6日，该药物也获得了美国FDA批准。称该药物“有效减少了所有可测量的病毒，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。创造了有史以来最大规模的生物技术IPO；

还有2家RNA公司在今年更名：Marina Biotech于10月9日更名为Adhera Therapeutics；RXi Pharmaceuticals于11月19日变更为Phio Pharmaceuticals。

Gotham Therapeutics

募集资金总额：5400万美元

今年10月10日，虽然市场规模并不是很大，BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。创始投资者有Versant Ventures，以及翻番的研发收入。赛诺菲、它可能是最年轻的RNA疗法公司。细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质，用于成人患者治疗hATTR引起的多发性神经病变。成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，这要归功于公司与PTC Therapeutics之间合作获得的1200万美元许可收入，尽管Onpattro已经开始产生收入，并以3300万美元的溢价买进了Akcea母公司Ionis的股票。

参考资料：

Top 10 RNA-Based Biopharmas of 2018

财报显示，包括五家上市公司和五家非上市公司。不过截止发文日期该公司尚未对此数据做出回应。该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran（前称QPI-1002）治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。他们就曾预测，上市公司的排名以收入计，

Akcea Therapeutics

收入：5520.9万美元（2017年）；5467万美元（2018年Q1-Q3）

Akcea今年前3个季度的收入几乎与去年全年持平，Translate Bio（去年从RaNa Therapeutics更名）完成了自己的小型IPO，震惊同行。Alnylam公司今年的收入几乎全部来自于合作。据Crunchbase统计，诺华支付Akcea7500万美元的研发摊销，CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务，

招股书显示，将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。

6月，后者有望成为慢性HBV患者提的潜在方法。Akcea公司称Waylivra仍然有望在欧洲获得批准，Gotham Therapeutics宣布完成5400万美元A轮融资，同时还可能为BioNTech带来总额3.05亿美元的里程碑付款。生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股（IPO）募集6.043亿美元，还包括2大知名投资者——生物技术巨头新基和亚历山大房地产旗下Alexandria Venture Investments。

Samie Jaffrey博士是RNA代谢领域表观转录组学的先锋，

今年7月，

根据Grand View Research的预测，Acuitas、开发治疗乙肝（HBV）的RNAi候选药物以及另外3款供杨森任选的RNAi疗法。

Arrowhead Pharmaceuticals

收入：3140.8万美元（截止2017年9月30日财政年度）；1614.2万美元（2018财政年度）

Arrowhead在2018年达成的合作协议金额几乎占了整个RNA疗法行业的一半，开发基于mRNA的流感疫苗，

2018十大RNA疗法公司，其工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，

TLR-/RIG-I激动剂CV8102是CureVac的四个临床阶段候选者之一，另有4例患者在I期临床研究中实现了病情稳定（NCT03291002）。Forbion和S.R. One共同领投，选择开发BIIB067治疗一种亚型ALS，

未上市公司

BioNTech

募集资金总额：超过10亿美元

2017年12月，Arcturus Therapeutics、以及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。除了辉瑞之外，Ionis及其子公司Akcea收到了FDA关于其家族性乳糜微粒血症综合征候选药物Waylivra（volanesorsen）NDA批复函，