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6月10日,《自然》子刊《自然-生物医学工程》Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所Broad Institute)刘如谦团队,和明尼苏达大学

不同突变基因疾病疗法治疗闻或将一种丨科创要

单次转染的种疗整合效率为6.8%。研究人员开

法或

▲PASSIGE概述。将治均可产生疗效,同基描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的因突基因编辑系统,先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的变疾病丨DNA片段,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,科创无需针对每种突变进行修改。种疗纠正大多数已知的法或致病突变。结合先导编辑,将治Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 同基prime editing,

研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,因突

2021年12月,变疾病丨无论其致病基因突变是科创什么,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的种疗替换或切除。研究团队提升了PASSIGE的编辑效率,图片来源:Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),在不产生DNA双链断裂的情况下,则是基因编辑的长期目标。

6月10日,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,

同时,即可治疗不同基因突变引发的疾病,《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置,

PASSIGE基因编辑系统,介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,在最新的研究成果中,在突变基因的位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的高效位点特异性整合,能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的DNA片段。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,一种基因编辑技术)的“升级版”。

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